Accès Préapprouvé

Le programme d’accès préapprouvé de Celgene

Chez Celgene, nous croyons que, quand les circonstances le permettent, il est préférable de traiter un patient avec un traitement expérimental dans le cadre d’un essai clinique, car ces derniers permettent de générer des données susceptibles d’améliorer la compréhension de l’innocuité (l’aspect sécuritaire) et de l’efficacité du traitement expérimental et, plus tard, de contribuer à l’approbation de nouveaux médicaments, les rendant disponibles pour davantage de patients. Nous encourageons les patients à discuter avec leurs médecins de leur admissibilité aux essais cliniques de Celgene. Découvrez les programmes d’essai clinique de Celgene.

Nous sommes déterminés à développer des traitements sûrs et efficaces pour les patients et à prioriser ces derniers. C’est pourquoi, quand les patients qui ont un besoin médical non satisfait grave ou potentiellement mortel ne peuvent pas participer à un essai clinique et avoir accès à nos traitements expérimentaux et qu’ils n’ont plus d’autres options de traitement, Celgene pourrait proposer un accès préapprouvé (p. ex., à titre humanitaire) comme Demande de patient unique ou comme Programme d’accès préapprouvé.

Pour que le patient soit considéré pour l’accès préapprouvé à un traitement expérimental de Celgene, la demande doit être envoyée par un médecin qualifié et autorisé qui dispose de l’expertise et des installations convenant à l’administration du traitement expérimental, au suivi et à la prise en charge et au signalement des effets secondaires.

Critères d’évaluation

Pour déterminer si l’accès convient en dehors du contexte d’un essai clinique, Celgene évaluera chaque demande en fonction des critères généraux suivants:

  • Le traitement expérimental doit faire partie d’un programme de développement clinique de Celgene. Un traitement ne pourra plus être fourni par accès préapprouvé au Canada lorsque Santé Canada l’aura approuvé cette indication;
  • L’accès au traitement expérimental de Celgene ne doit pas mettre les patients à risque, interférer avec la réalisation d’un essai clinique sur lequel s’appuierait Santé Canada pour émettre une approbation, ni compromettre le développement potentiel du traitement;
  • Aucun autre traitement bénéfique n’est possible (ni la participation à des essais cliniques pertinents en cours);
  • Les données d’efficacité et d’innocuité disponibles présentement suffisent à dire que les avantages cliniques potentiels dont pourrait profiter le patient sont probablement plus importants que les risques possibles. Cela vaut aussi pour les conséquences concernant la maladie;
  • L’utilisation du traitement vise uniquement à faire profiter le patient d’un avantage clinique pour le traitement de la maladie sous-jacente et non pas d’un symptôme ou d’une comorbidité de la maladie, à moins que cette comorbidité ou ce symptôme soit grave, débilitant ou potentiellement mortel en soi;
  • Aucune étude clinique n’est possible ou le patient n’y est pas admissible (c.-à-d. qu’il ne peut pas y participer);
  • Les patients avec des problèmes médicaux sous-jacents pouvant poser des risques d’innocuité qui n’ont pas été suffisamment caractérisés ou étudiés ne peuvent pas participer;
  • Une dose et/ou un régime de traitement approprié a été déterminé pour le traitement expérimental et pour la maladie pour laquelle il est demandé;
  • La capacité de fabrication du médicament est possible et suffisante et Celgene dispose de stocks adéquats du traitement expérimental;
  • L’accès est conforme aux règlements locaux et aux lois locales;
  • L’approbation de Santé Canada et/ou d’un comité d’examen indépendant/d’un comité d’éthique a été obtenue (lorsque nécessaire);
  • D’autres critères concernant le traitement, son programme de développement, le patient ou d’autres circonstances peuvent affecter l’admissibilité.

Critères supplémentaires pour les Demandes de patient unique

  • La maladie est grave, débilitante ou potentiellement mortelle;
  • Le patient ne peut plus prendre aucun traitement disponible normalement utilisé pour traiter sa maladie et il ne répond plus ou n’est plus capable de tolérer ces traitements.

Critères supplémentaires pour les programmes d’accès préapprouvé

  • Le programme est limité à des groupes de patients dont la maladie ou le problème médical est généralement au même stade, de la même ampleur et du même type que celui évalué dans le cadre de l’étude ou des études importante(s) qui seront présentée(s) à Santé Canada pour soutenir une demande d’approbation du médicament;
  • Celgene doit considérer le rapport avantage-risque comme solide, persuasif et raisonnablement susceptible d’être favorable à une demande à Santé Canada;
  • Celgene doit avoir des raisons de croire, en raison des discussions qu’elle a eues avec elle, que Santé Canada est susceptible d’approuver l’utilisation du traitement dans cette population de patients.

Processus de demande d’accès

La demande d’accès à un traitement expérimental de Celgene doit provenir du médecin traitant du patient. Le médecin qualifié peut demander des renseignements sur les programmes d’accès préapprouvé au Canada en écrivant au programme à paa.canada@celgene.com. Celgene s’efforce de répondre aux demandes le plus rapidement possible et accuse généralement réception de la demande dans les 24 heures. Celgene ne peut pas garantir que le traitement expérimental pourra être mis à la disposition du patient. L’accès préapprouvé à des traitements expérimentaux doit toujours être conforme aux lois et aux réglementations canadiennes applicables, exigences d’importation comprises. Le cas échéant, l’approbation de Santé Canada et d’un comité d’examen indépendant ou d’un comité d’éthique approprié peut être exigée. Celgene peut demander que des ententes et/ou des certifications exécutées par le médecin traitant et que d’autres renseignements soient fournis avant l’approbation finale d’une requête.

Si vous êtes un patient et que vous avez des questions sur l’accès à nos traitements expérimentaux, que ce soit dans le cadre d’un essai clinique ou grâce à un accès élargi, veuillez en parler à votre médecin traitant.